Les médicaments orphelins

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin et qu’est-ce qu’une maladie rare ?

Ce qualificatif, ou cette désignation, d’orphelin peut être obtenu auprès des instances nationale (AFMPS) ou européenne (EMA) compétentes en matière de santé publique et d’enregistrement.

Une maladie rare est une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité grave et/ou chronique et qui ne touche pas plus de 5 personnes sur 10.000 dans l'Union Européenne (soit pour la Belgique, un maximum de 5.000 personnes).

Les maladies rares sont des pathologies très peu connues et touchent un très faible nombre de patients. Elles constituent ainsi un domaine encore méconnu médicalement mais surtout très peu rentable pour l’industrie pharmaceutique car la balance investissement – rentabilité leur est défavorable.

Comment un médicament orphelin devient-il remboursable ?

Pour qu’un médicament orphelin soit inscrit sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables, il faut que :

• la firme pharmaceutique responsable en fasse la demande auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM).
• le ministre en charge des affaires sociales décide de rembourser ce produit, sur base des avis positifs émis par la CRM et l’Inspecteur des Finances et de l’accord du Service public fédéral (SPF) budget.

Cette procédure d’inscription au remboursement dure au maximum 180 jours.

Comment un médicament orphelin est-il remboursé ?

La plupart des médicaments orphelins sont remboursables et généralement soumis à l’accord préalable du médecin-conseil de votre mutualité.

L’intervention est souvent totale mais peut, dans certains cas, être partielle. Ceci est exprimé par la catégorie de remboursement, qui traduit elle-même la nécessité du médicament et la gravité de la maladie.

Comme il s’agit de pathologies peu connues, un Collège de médecins peut être instauré pour aider le médecin-conseil dans sa tâche. La possibilité de prendre avis auprès de cette instance est stipulée dans les modalités de remboursement du médicament et par conséquent, le collège lui est propre. Il n’y a toutefois pas systématiquement de collège pour un médicament orphelin ; c’est la CRM qui décide de son utilité. Toutefois, les médicaments utilisés dans une même pathologie bénéficieront d’une seule et même composition de collège pour assurer la cohérence des avis.

Quel est l’apport des Collèges de médecins ?

Les missions principales des Collèges sont :

• formuler des avis pour les médecins-conseils sur les demandes de remboursement individuel d’un médicament orphelin
• rédiger des avis en matière scientifique et/ou réglementaire pour la CRM ou le Fonds Spécial de Solidarité (FSS), avec d’éventuelles proposition d’adaptation des modalités de remboursement.

Leur rôle est donc médical et scientifique, mais aussi réglementaire et budgétaire. Ce rôle est rendu possible grâce à la composition des collèges (formés paritairement de médecins experts de la pathologie et de sa prise en charge, et de médecins-conseils spécialisés dans les aspects réglementaires et budgétaires via leur mandat auprès au de la CRM), à la présidence d’un médecin spécialiste et au soutien de nos fonctionnaires.

Comment demander le remboursement du médicament orphelin dont vous avez besoin ?

Lorsqu’un Collège existe pour la spécialité pharmaceutique remboursable dont vous avez besoin, c’est votre médecin spécialiste qui constituera votre dossier de demande individuelle de remboursement. Ce dossier doit contenir plusieurs documents : Conseils pour constituer un dossier de demande individuelle de remboursement.